17.07.2023 – 11:50 – Ancora un importante traguardo per l’IRCCS Materno Infantile “Burlo Garofolo” di Trieste. Si è concluso infatti l’arruolamento del primo paziente pediatrico in uno studio clinico su farmaco di fase 1 (inizio la sperimentazione del principio attivo sull’uomo che ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale) nella sua primissima fase di sperimentazione su bambini. Il paziente, il primo nel nostro Paese nonchè il terzo nel mondo, ha ottenuto, nell’ambito di uno studio internazionale, un farmaco fino ad oggi rimasto riservato esclusivamente alla popolazione adulta. Tutto ciò si è svolto secondo i più rigorosi standard di ricerca clinica garantendo elevati livelli di sicurezza per il paziente ed una grande qualità e quantità di dati raccolti da parte dei professionisti. La sperimentazione si è svolta presso l’Unità di Fase 1 del nosocomio infantile giuliano entrata in funzione di recente ed autorizzata a condurre particolari sperimentazioni cliniche che riguardano la primissima fase di studio di nuove medicine.
L’ Unità, diretta dalla dott.ssa Nagua Giurici, specialista in pediatria, co-autrice di diversi articoli citati su Pubmed, nonchè partecipante a numerosi progetti di ricerca nazionali e internazionali in ambito oncologico pediatrico sia come sperimentatore principale che sub-investigator, ha la possibilità di sperimentare l’utilizzo di molecole innovative per la cura di patologie pediatriche o valutare la sicurezza e la tollerabilità nella popolazione pediatrica di farmaci licenziati al momento al solo uso nei pazienti adulti. “Gli studi clinici con farmaci di fase 1 – ha spiegato Giurici – rappresentano il primo passaggio dell’iter per l’autorizzazione della messa in commercio di un farmaco. Consistono nella prima sperimentazione del suo principio attivo sull’uomo per fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale. Nei bambini, uno studio clinico di fase 1 può riguardare due scenari: – ha sottolineato l’esperta – una prima somministrazione del principio attivo nel uomo, come nel caso di nuove terapie per patologie congenite gravi e spesso fatali nei primi anni di vita per cui non esistono adulti affetti da quella patologia come nel caso di diversi pazienti seguiti dal nostro Istituto presso il servizio di Cura delle malattie rare, oppure la prima somministrazione in ambito pediatrico di un farmaco il cui uso è già stato approvato nell’ adulto. In entrambi i casi, l’accesso precoce e tempestivo a nuove molecole rappresenta un traguardo importante per i piccoli pazienti e l’Istituto stesso” – ha concluso la dottoressa.
Quella condotta dalla nuova Unità creata al Burlo di Trieste è una ricerca all’avanguardia, generalmente svolta su scala mondiale, che colloca il nome dell’ospedale infantile di Via dell’Istria accanto a quello dei migliori istituti pediatrici del pianeta, consolidando ulteriormente l’importante ruolo che esso storicamente svolge nell’ambito della ricerca pediatrica. L’Unità di Fase 1 è stata fortemente voluta negli scorsi anni dalla Direzione Strategica dell’IRCCS la quale, nel 2021, ne ha avviato l’iter per l’implementazione. Da allora è cominciato l’adeguamento a rigorosi requisiti previsti per questo genere di sperimentazioni le quali prevedono l’addozione di precise caratteristiche strutturali e di attrezzature degli spazi che andranno ad ospitare le sperimentazioni ma anche elevati requisiti formativi per il personale in materia di gestione delle emergenze e della ricerca clinica per garantire la sicurezza dei piccoli pazienti e la qualità dei dati raccolti, nonché la stesura di un robusto pacchetto documentale. L’Unità è stata collocata all’interno della struttura complessa di Oncoematologia diretta dal dott. Marco Rabusin e conta nel suo organico circa 30 professionisti provenienti da vari dipartimenti dell’Istituto, con figure di ruolo sia assistenziale che amministrativo che ne garantiscono la piena operatività. L’importante ruolo di garanzia dei più alti standard di qualità richiesti è stati affidato alla dott.ssa Elisabetta Danielli, già responsabile qualità dell’Istituto, che ricopre il ruolo di Quality Assurance dell’Unità.1
Per il direttore generale del Burlo, Stefano Dorbolò l’avvio dell’unità e delle sperimentazioni di Fase 1 è “un obiettivo strategico per il futuro dell’Istituto che come Direzione abbiamo fortemente voluto e raggiunto a conclusione di un grande lavoro che è stato condotto in questi ultimi due anni per il quale ringrazio tutti i professionisti dell’Istituto impegnati nella realizzazione. Il Burlo – ha continuato il direttore generale – fa, per mandato istituzionale, ricerca e deve assolutamente considerare l’innovazione e lo sviluppo delle sperimentazioni non solo come un’attività centrale della sua mission, ma soprattutto una leva strategica fondamentale da potenziare e implementare. Pur nella consapevolezza che la ricerca della verità non avrà mai fine, vogliamo avere l’ambizione di dare un contributo alla conoscenza da un lato e una prospettiva di crescita per i nostri professionisti e ricercatori dall’altro. Sperimentare significa guardare avanti non copiando dal passato. E in questo impegno – ha concluso Dorbolò – sono fondamentali le forme partecipative e di collaborazione con le grandi realtà private attraverso un approccio coordinato, rispettoso delle regole di legittimità ed eticità, in un’attività complementare e sinergica che contribuisca a dare risposte sempre più qualificate ai bisogni dei nostri piccoli pazienti”.
